El trasplante de células madre en niños con anemia falciforme mejora la calidad de vida una década después. (Foto de archivo). Niños que recibieron un trasplante de células madre para tratar la anemia falciforme (SCD, por sus siglas en inglés) experimentaron mejores resultados en calidad de vida y rendimiento cognitivo diez años después del procedimiento, en comparación con quienes continuaron con terapia de transfusión crónica y el medicamento hidroxiurea. Así lo demuestran los resultados de un nuevo estudio presentados en la 66ª Reunión Anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH).
Resultados del estudio DREPAGREFFE-1
Los hallazgos provienen del ensayo clínico DREPAGREFFE-1, llevado a cabo entre 2010 y 2013 en Francia, que comparó directamente el trasplante de células madre alogénico con el estándar de cuidado en niños con SCD. Este es el primer estudio de su tipo y sus resultados a 10 años refuerzan la evidencia de que el trasplante puede reducir complicaciones y mejorar significativamente la vida de las personas con esta enfermedad.
«La adición del trasplante de células madre mostró mejoras en la calidad de vida, no solo en el funcionamiento físico, sino también en el social y escolar», explicó la Dra. Françoise Bernaudin, autora principal del estudio y médica del Hospital Intercomunal de Créteil en la Universidad París-Est. «Estos pacientes demostraron una mayor capacidad para realizar deportes, alcanzar grados académicos más altos y experimentar menos ansiedad sobre su futuro».
Anemia falciforme y sus complicaciones
La anemia falciforme es un trastorno sanguíneo hereditario que provoca que los glóbulos rojos adopten una forma de media luna o «hoz», lo que dificulta la circulación sanguínea y el transporte de oxígeno. Esto resulta en episodios de dolor agudo y daño a largo plazo, aumentando el riesgo de muerte prematura. Entre las complicaciones frecuentes está la aparición de velocidades arteriales cerebrales anormales, asociadas con un mayor riesgo de accidentes cerebrovasculares y problemas cognitivos.
Detalles del ensayo
El ensayo incluyó a 67 niños de entre 5 y 15 años que recibían transfusiones crónicas para prevenir complicaciones. Los niños con un donante compatible (n=32) fueron sometidos a trasplantes, mientras que aquellos sin un donante compatible (n=35) continuaron con transfusiones y posteriormente cambiaron a hidroxiurea si se normalizaban las velocidades arteriales cerebrales.
Tras diez años, los pacientes que recibieron el trasplante mostraron:
- Mejor calidad de vida: Mayor funcionalidad física, social y escolar.
- Mejor rendimiento cognitivo: Avances significativos en memoria operativa y velocidad de procesamiento.
- Menor incidencia de infartos cerebrales silenciosos: Ningún paciente en el grupo de trasplante desarrolló nuevos infartos cerebrales silenciosos, en contraste con cinco casos en el grupo de cuidado estándar.
Riesgos y consideraciones
A pesar de los beneficios, el trasplante de células madre no está exento de riesgos. Uno de los efectos secundarios más comunes es la infertilidad, causada por el régimen de acondicionamiento previo al procedimiento. En Francia, se ofrecen procedimientos gratuitos de preservación de fertilidad para todos los pacientes sometidos a trasplantes por SCD.
«Con esta técnica, esperamos que los pacientes puedan tener hijos después del trasplante», señaló la Dra. Bernaudin.
Perspectivas futuras
La Dra. Bernaudin indicó que sería valioso comparar los resultados del trasplante de células madre haploidéntico con la terapia génica, un tratamiento más ampliamente disponible desde la realización del estudio. Además, se necesita mejorar las técnicas de trasplante para minimizar riesgos y aumentar el éxito del tratamiento.
Acerca de la Sociedad Americana de Hematología
La Sociedad Americana de Hematología (ASH) es la organización profesional más grande del mundo dedicada al estudio y tratamiento de trastornos sanguíneos. Desde 1958, la ASH ha liderado avances en investigación y educación en hematología. Las publicaciones de Blood journals, disponibles en ashpublications.org, son las principales fuentes de investigación en hematología básica, traslacional y clínica.
Este estudio fue financiado por el Centro Hospitalario Intercomunal de Créteil (CHIC) en Francia y contó con el apoyo de la Agencia de Biomedicina y Pfizer. La Dra. Bernaudin presentará los hallazgos en la sesión de Resúmenes de Última Hora de la ASH el martes 10 de diciembre de 2024, en el Centro de Convenciones de San Diego.
Alexander Sánchez es un galardonado escritor y empresario con una amplia experiencia en la industria de marketing y publicidad de empresas/productos/marcas/servicios de ciencia, salud y bienestar. Ha escrito editoriales, publirreportajes y comunicados de prensa para empresas en la industria de la salud, ciencia y bienestar. Además, posee una trayectoria demostrada en la construcción de equipos, relaciones con los medios de comunicación, diseño de sitios web, comunicaciones corporativas, liderazgo y branding. Es un profesional sólido en desarrollo de negocios con una Licenciatura en Ciencias en Diseño Gráfico de la Universidad Full Sail.
