CRENESSITY™: Una nueva esperanza para pacientes con hiperplasia suprarrenal congénita. (Foto de archivo) PANTHERx Rare, reconocida como líder en acceso y servicios de apoyo para productos destinados a enfermedades raras en Estados Unidos, ha sido seleccionada por Neurocrine Biosciences, Inc. para la distribución de CRENESSITY™ (crinecerfont). Este medicamento es un antagonista oral selectivo del receptor de factor liberador de corticotropina tipo 1 (CRF1), indicado para mejorar el control de andrógenos y permitir una reducción en la dosis de glucocorticoides en pacientes de 4 años en adelante con hiperplasia suprarrenal congénita clásica (CAH, por sus siglas en inglés).
Un avance en el tratamiento de la CAH
CRENESSITY es el primer tratamiento no esteroidal aprobado para la CAH clásica, ofreciendo un enfoque innovador para manejar esta rara condición. La CAH es un trastorno genético autosómico recesivo que afecta la producción de hormonas en las glándulas suprarrenales. En la mayoría de los casos, es causada por una deficiencia de la enzima 21-hidroxilasa (21-OHD), que impide la producción de cortisol, esencial para responder al estrés y las enfermedades. Además, alrededor del 75% de los casos también afecta la producción de aldosterona, comprometiendo la regulación de la presión arterial y los niveles de sal y agua en el cuerpo.
El déficit de estas hormonas provoca la activación del eje hipotálamo-hipófisis-suprarrenal (HPA), resultando en una sobreproducción de andrógenos. Esto puede generar síntomas como ansiedad, acné, hirsutismo, pubertad precoz, crecimiento rápido seguido de talla baja y problemas de fertilidad, afectando significativamente la salud física y mental de los pacientes.
Un compromiso con los pacientes con enfermedades raras
«Estamos orgullosos de colaborar con Neurocrine Biosciences en la distribución de CRENESSITY. Esta asociación refleja nuestro compromiso de ofrecer cuidado personalizado y acceso sin contratiempos a terapias transformadoras para pacientes con condiciones raras y complejas», expresó Rob Snyder, presidente ejecutivo de PANTHERx Rare Pharmacy.
Sobre PANTHERx Rare
PANTHERx Rare es una farmacia especializada con doble acreditación, enfocada en enfermedades raras y huérfanas. Proporciona acceso y servicios de apoyo para aquellos que más lo necesitan, transformando vidas mediante innovaciones médicas, excelencia clínica y soluciones de acceso. En Estados Unidos, las enfermedades raras afectan a un estimado de 25 a 30 millones de personas, con más de 7,000 enfermedades raras identificadas y el 90% de ellas aún sin tratamiento aprobado por la FDA.
La farmacia, con sede en Pittsburgh, Pensilvania, está licenciada en los 50 estados y territorios estadounidenses. PANTHERx ha sido reconocida seis veces con el premio MMIT Patient Choice Award, incluido el galardón de 2023.
Un avance necesario para la comunidad de enfermedades raras
Los avances en políticas federales y la ciencia han permitido un aumento en las aprobaciones de medicamentos huérfanos por la FDA, generando esperanza en la comunidad de enfermedades raras. CRENESSITY™ (crinecerfont) representa una nueva opción terapéutica que podría transformar el manejo de la CAH y mejorar significativamente la calidad de vida de quienes viven con esta condición.
Para más información sobre CRENESSITY™ y el acceso al tratamiento, visite PANTHERx Rare.
Samuel Beníquez, CEO y Editor en Jefe de TuVidaNews.com, tiene un MBA, MIT y PhD. Con una amplia trayectoria en medios de comunicación, ha recibido 43 premios locales, nacionales e internacionales, incluidos Emmy y miembro votante de los Grammy. Su experiencia incluye la redacción de contenido para redes sociales y motores de búsqueda, editoriales, publirreportajes y comunicados de prensa de ciencia, salud y bienestar para distintas empresas de la industria en Puerto Rico y Estados Unidos continental.
