Terapia génica celular aprobada por FDA ofrece esperanza a pacientes con enfermedad genética de la piel. (Imagen de archivo) Bio‑Techne Corporation informó que su tecnología Simple Western™ fue fundamental para respaldar la aprobación por la FDA de ZEVASKYN™ (prademagene zamikeracel), la primera terapia génica con células autólogas dirigida a pacientes con epidermólisis bullosa distrófica recesiva (RDEB). La compañía Abeona Therapeutics lideró el desarrollo clínico del tratamiento.
Durante los ensayos, la plataforma Simple Western permitió identificar y cuantificar con precisión el colágeno VII, un componente terapéutico esencial para determinar la potencia del producto. Según Bio‑Techne, esta técnica superó al método tradicional de western blot al ofrecer resultados más rápidos, reproducibles, con sensibilidad a nivel de picogramos y requerir menor cantidad de muestra.
¿Qué es la epidermólisis bullosa distrófica recesiva (RDEB)?
La epidermólisis bullosa distrófica recesiva es una enfermedad genética rara de la piel causada por mutaciones en el gen COL7A1, que produce malformaciones en el colágeno VII —una proteína crucial para la integridad cutánea—, y provoca ampollas crónicas, heridas, cicatrices, y un riesgo elevado de carcinoma de células escamosas. Hasta ahora, el tratamiento había sido solo sintomático.
La tecnología Simple Western, que combina electroforesis capilar y detección automática, permitió a Abeona cumplir con las normas de GMP (Good Manufacturing Practices), asegurando la consistencia y calidad de cada lote de ZEVASKYN. Esta precisión fue clave para superar los desafíos del análisis de un analito de gran peso molecular y garantizar la estabilidad del vector viral y la terapia celular.
“El ZEVASKYN representa un hito importante para pacientes con RDEB y para el campo de la terapia génica celular”, declaró Will Geist, presidente del segmento Protein Sciences de Bio‑Techne. Por su parte, la directora de control de calidad de Abeona, la Dra. Ann Durbin, puntualizó que “la plataforma Simple Western fue la mejor opción por su reproducibilidad, rapidez y cumplimiento GMP… colaboramos con ProteinSimple para optimizar un ensayo validado que cuantifica el colágeno VII en condiciones no desnaturalizantes”.
Acerca de Bio‑Techne
Bio‑Techne Corporation es una firma global de ciencias de la vida que ofrece herramientas y reactivos bioactivos para investigación y diagnóstico clínico. Sus productos apoyan estudios de procesos biológicos y patologías específicas, así como el desarrollo de fármacos y pruebas clínicas precisas. En 2024, registró ventas netas de aproximadamente 1.200 millones de dólares y emplea a unas 3.100 personas en el mundo.
Acerca de Abeona Therapeutics
Abeona Therapeutics es una compañía biofarmacéutica en etapa comercial dedicada al desarrollo de terapias celulares y génicas para enfermedades graves. ZEVASKYN™ es la primera terapia celular génica autóloga aprobada para adultos y niños con RDEB. La empresa opera una planta de fabricación cGMP en Cleveland, Ohio, y está investigando además terapias basadas en virus AAV para enfermedades oftálmicas.
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