Avance histórico: farmacéutica someterá terapia génica universal para retinitis pigmentosa ante FDA. (Foto de archivo) Nanoscope Therapeutics Inc., compañía biotecnológica dedicada a desarrollar terapias génicas universales, anunció hoy que ha comenzado el proceso de presentación progresiva (rolling submission) de su solicitud de aprobación ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) para el tratamiento MCO‑010. Esta terapia, que no depende del gen causante, está diseñada para tratar la pérdida severa de visión causada por la retinitis pigmentosa (RP).
Este paso marca un hito regulatorio: es la primera solicitud de licencia de producto biológico (BLA) para una terapia génica agnóstica al gen en una enfermedad retiniana. MCO‑010 está formulado para abordar la amplia heterogeneidad genética de la RP—que afecta a más de 100 genes y cuenta con más de 1,000 mutaciones conocidas—sin necesidad de identificar la causa específica.
La FDA evaluará la solicitud bajo un proceso acelerado (priority review), con los primeros módulos ya entregados y la expectativa de completar la presentación completa a principios de 2026.
Si recibe aprobación, MCO‑010 se convertiría en la primera terapia de este tipo en restaurar la visión en pacientes legalmente ciegos por RP, lo que podría establecer un nuevo estándar médico.
Cómo funciona MCO‑010
La terapia consiste en una fórmula propietaria de opsina de múltiples características (MCO, por sus siglas en inglés), administrada en una única inyección intravítrea realizada en consultorio. Tras la inyección, activa células bipolares de la retina para que se vuelvan sensibles a la luz, aprovechando las conexiones neuronales remanentes luego de la muerte de los fotorreceptores. No requiere pruebas genéticas, cirugía compleja ni dosis repetidas, lo que facilita su integración en flujos de trabajo ya existentes en clínicas de retina.
“Por primera vez, pacientes en camino a la ceguera permanente podrían recuperar la vista”, indicó Sulagna Bhattacharya, cofundadora y directora ejecutiva de Nanoscope. “Agradecemos a la FDA por su orientación mientras seguimos firmes en nuestra misión de restaurar la visión y devolver la luz a quienes viven en la oscuridad”.
Por su parte, Samarendra Mohanty, científico principal y cofundador, añadió: “Llevamos más de una década trabajando en la plataforma MCO. Esta terapia investigacional ha superado nuestras expectativas en laboratorio y en ensayos clínicos, un paso más hacia ofrecerla a todos los pacientes con RP”.
Impacto de la retinitis pigmentosa
La RP es una de las principales causas de ceguera entre adultos en edad laboral en EE.UU., con más de 100,000 afectados y más de 25,000 pacientes legalmente ciegos. En promedio, los pacientes pierden una línea de visión cada tres años y la mayoría quedan severamente afectados antes de los 60 años.
El Dr. Allen C. Ho, director de investigación de retina en Wills Eye Hospital y asesor médico de Nanoscope, señaló: “Una de las partes más difíciles de mi carrera fue decir a los pacientes que no había tratamiento restaurativo. MCO‑010 representa un cambio de paradigma, con evidencia clínica sólida y sin efectos adversos graves reportados hasta ahora”.
Datos del ensayo clínico
En el estudio pivotal RESTORE Fase 2b, MCO‑010 cumplió con los criterios de agudeza visual corregida (SALT score) a las 52 semanas frente a placebo, con mejoras equivalentes a tres o más líneas visuales. Dichas ganancias se mantuvieron durante tres años sin efectos adversos significativos. Se planea seguimiento a largo plazo.
“Es la primera vez que la FDA evaluará una terapia génica agnóstica para una enfermedad retinal hereditaria”, concluyó Glenn Sblendorio, presidente del consejo directivo de Nanoscope. “Confiamos en nuestros datos clínicos y en que esta terapia traerá esperanza a pacientes con RP y, eventualmente, para otros desórdenes retinianos”.
Alexander Sánchez es un galardonado escritor y empresario con una amplia experiencia en la industria de marketing y publicidad de empresas/productos/marcas/servicios de ciencia, salud y bienestar. Ha escrito editoriales, publirreportajes y comunicados de prensa para empresas en la industria de la salud, ciencia y bienestar. Además, posee una trayectoria demostrada en la construcción de equipos, relaciones con los medios de comunicación, diseño de sitios web, comunicaciones corporativas, liderazgo y branding. Es un profesional sólido en desarrollo de negocios con una Licenciatura en Ciencias en Diseño Gráfico de la Universidad Full Sail.